Phương pháp cấy ghép tế bào gốc có chữa được tự kỷ?

Tự kỷ là một hội chứng nên cho đến hiện nay vẫn chưa có bất kì phương pháp nào được chứng minh cụ thể về công dụng điều trị dứt điểm. Tuy nhiên, trong thời gian gần đây, một nghiên cứu điều trị tự kỷ của Vinmec đã được công bố trên thế giới nói về công dụng của phương pháp cấy ghép tế bào gốc cho trẻ tự kỷ. Vậy phương pháp cấy ghép tế bào gốc có thực sự chữa được tự kỷ? 

Phương pháp cấy ghép tế bào gốc cho trẻ tự kỷ bắt đầu từ đâu?

Dựa vào một số tài liệu nghiên cứu cho thấy rằng, kể từ sau năm 1991,  Giáo Sư A.I. Smikodub cùng các cộng sự của mình tại Đại học Y Khoa Ukraine – một nhóm chuyên gia đầu tiên trên toàn thế giới cùng nhau thành lập nên  trung tâm Emcell tại Kiev. Mục đích chính của sự thành lập này đó chính là áp dụng tế bào mầm có từ thai nhi để có thể trị liệu cho các căn bệnh như tiểu đường, HIV, các vấn đề về tim mạch, viêm thấp khớp, rối loạn tâm thần, chấn thương cột sống, tự kỷ, bại não,…

Theo như các báo cáo (chưa có kiểm chứng) từ Emcell thì trong thời gian thành lập cho đến nay họ đã tiếp nhận và hỗ trợ điều trị cho hơn 7000 người bệnh với phương pháp cấy tế bào gốc. Họ còn cho biết thêm, chưa từng có bất kì trường hợp nào bị biến chứng hoặc nhiễm trùng sau khi tiến hành điều trị.

Tuy nhiên, kết quả “lạc quan” này vẫn gặp phải nhiều sự hoài nghi của giới y học bên ngoài Ukraine. Cũng bởi các dữ kiện được báo cáo và thu thập được tại trung tâm Emcell đều thiếu tính khách quan, đa phần đều là lấy từ những lời tường thuật của người bệnh và không có độ tin cậy cao.

Các dạng cấy ghép tế bào gốc thường gặp

Tế bào gốc được hiểu đơn giản là những loại tế bào có khả năng tự sinh sản và phát triển thành các tế bào chuyên biệt. Một số loại phổ biến như:

• Fetal stem cells (FSCs) – Tế bào mầm lấy từ những thai nhi phá trước 12 tuần tuổi. Loại tế bào này chỉ được chuyên dụng để cấy ghép trong việc chữa trị cho người mắc chứng tự kỷ hoặc bại não, thường sẽ được tiến hành tại các quốc gia như Thái Lan, Nga, Trung Quốc, Ukraine,….Theo chia sẻ của các chuyên gia cấy ghép tế bào gốc thì loại tế bào gốc RSCs sau 12 đến 16 tuần tuổi sẽ khó được chấp nhận và không thích hợp trong việc trị liệu.
• Embronic stem cells (ESCs) – Tế bào gốc của phôi thai từ 3 đến 5 ngày tuổi. Loại tế bào gốc được đánh giá khá cao trong việc trị liệu chấn thương cột sống và giúp võng mạc phục hồi hiệu quả, tuy nhiên rất khó để kiểm soát tế bào mầm phôi này. Cho đến hiện nay, ESCs vẫn đang phải đối mặt với rất nhiều sự tranh luận, các ý kiến không đồng tình vì nó có liên quan đến các hành vi đạo đức khiến nhiều quốc gia nghiêm cấm trị liệu bằng phương pháp này. Cho đến hiện nay, vẫn chưa có bất kì trung tâm hoặc bệnh viện nào trên toàn thế giới áp dụng phương pháp cấy ghép tế bào gốc ESCs cho những trẻ mắc phải hội chứng rối loạn tự kỷ.
• Adult stem cells (ASCs) – Tế bào gốc trưởng thành: Loại tế bào gốc này khác hoàn toàn so với những loại tế bào gốc tách từ phôi hoặc các bào thai, các mô đã phát triển, chẳng hạn như tủy xương của người lớn, dây rốn của trẻ sơ sinh.
• Induced pluripotent stem cells (ipSCs) – Tế bào đa năng lấy từ tế bào gốc trưởng thành (ASCs) kết hợp cùng với một số hóa chất để có thể tạo thành các tế bào có chức năng chuyên biệt, điển hình như tế bào thần kinh.
• Designer stem cells (DSCs) – Tế bào với những chức năng đặc biệt được hình thành bởi các tác động sinh hóa cùng với các tế bào gốc trưởng thành.

Tế bào gốc luôn là vấn đề đáng quan tâm và thường xuyên được đem ra tranh luận bởi nó có liên quan hệ y đức, tôn giáo, đạo thức và cả chính trị về nguồn cung cấp, đặc biệt hơn là cả về sự an toàn đối với những tế bào gốc chưa được bổ sung hoặc cách xử lý hóa chất nhằm thay đổi đặc tính trước khi tiến hành cấy ghép. Tại các nước như Nhật Bản, Úc, Mỹ, Canada, Tân Tây Lan, Vương Quốc Anh, Nam Phi đã ban hành luật nghiêm cấm về hành vi cấy ghép tế bào gốc, ngoại trừ việc tiến hành với mục đích nghiên cứu y học tại các trường y hoặc ở các công ty chuyên về kỹ nghệ sinh hóa.

Quy định của FDA về việc cấy ghép tế bào gốc ở Mỹ

Vào năm 2006, Cơ Quan Dược Phẩm và Thực Phẩm (FDA) ở Mỹ đã có một cuộc lấn lướt quyền lực của hội đồng y khoa trong những tiểu bang khi cố gắng tìm cách bổ sung một số điều khoản mới trong đoạn 351 và 161 của Đạo Luật An Toàn Sức Khỏe Công Cộng (the Public Health Safety or PHS). Theo đạo luật này thì các bác sĩ, bệnh viện sẽ không được phép tiến hành cấy ghép tế bào góc với mục đích trị liệu không phải bình thường.

Một số bác sĩ đã đứng lên phản đối, họ cho rằng tế bào gốc hoàn toàn không phải là một loại dược phẩm. Tuy nhiên, theo quan điểm của FDA thì việc áp dụng phương pháp cấy ghép tế bào gốc sẽ trở thành một chất xúc tác, là dược phẩm. Chính vì thế mà việc dùng tế bào gốc cần phải được nằm trong sự kiểm soát của FDA.

Đây cũng chính là một trong các nguyên nhân khiến cho nhiều bác sĩ phải ra nước ngoài hành nghề. Những ai muốn theo đuổi phương pháp trị liệu cho bệnh nhân bằng cách cấy ghép tế bào gốc để làm giàu thì phải tìm một đất nước khác để phát triển nếu không muốn bị treo bằng vĩnh viễn.

Phương pháp cấy tế bào gốc chữa tự kỷ có triển vọng không?

Để có thể giải đáp cho thắc mắc “Phương pháp cấy tế bào gốc chữa tự kỷ có hiệu quả không?” thì nhiều nhà khoa học đã tiến hành tìm hiểu và nghiên cứu trong nhiều năm liền. Vào ngày 9/9/2020, nghiên cứu khoa học về Liệu pháp tế bào gốc trong việc áp dụng để cải thiện cho các tình trạng tự kỷ được tiến hành bởi GS, TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec cũng với các cộng sự của mình đã được tạp chí STEM CELLS Translational Medicine công bố trên toàn thế giới.

Trong nghiên cứu này, các nhà khoa học đã chỉ ra rằng, việc kết hợp giữa phương pháp giáo dục và liệu pháp tế bào gốc có khả năng cải thiện đáng kể cho các trường hợp trẻ nhỏ mắc phải chứng rối loạn tự kỷ (ASD). Tác giả của cuộc nghiên cứu này – GS, TS Nguyễn Thanh Liên cho biết “Giao tiếp xã hội, ngôn ngữ và các kỹ năng hàng ngày được cải thiện rõ rệt trong vòng 18 tháng sau khi cấy ghép tế bào gốc. Ngược lại, các hành vi lặp đi lặp lại và chứng tăng động giảm đáng kể”.

Kết quả của cuộc nghiên cứu này cũng đã được quốc tế công nhận và tiến hành áp dụng phương pháp cấy ghép tế bào gốc đối với những người bệnh thần kinh, trong đó có cả chứng bại não do đốt sống sơ sinh, bại não do ngạt, bại não do xuất huyết nội sọ ở thời kỳ sơ sinh. Các nhà khoa học tại Vinmec đã cùng hợp tác với những nhà nghiên cứu tại Đại học Keele và Đại học Stanford để có thể tìm hiểu về vấn đề này và cuộc nghiên cứu kéo dài tận 2 năm.

Trung tâm Kiểm soát Dịch bệnh có trụ sở tại Mỹ cũng từng chia sẻ rằng, rối loạn phổ tự kỷ là một hội chứng có sự ảnh hưởng lớn đến hơn 18 trẻ trong tổng số 1000 trẻ em trên 8 tuổi. Đây là một hội chứng bao gồm rất nhiều các chứng rối loạn khác nhau và vô cùng phức tạp. Nó được đặc trưng bởi những sự yếu kém, thiếu hụt về khả năng giao tiếp, tương tác xã hội, sử dụng ngôn ngữ, ít có sự quan tâm đến xã hội, không biết cách thể hiện cảm xúc qua lời nói và thường xuyên lặp đi lặp lại những âm thanh, hành vi vô nghĩa. Những đứa trẻ mắc phải hội chứng này còn thường xuyên co giật, rối loạn giấc ngủ và khó tiêu hóa.

Hiện nay, về nguyên nhân hình thành nên các triệu chứng của tự kỷ vẫn chưa được xác định một cách cụ thể. Theo đánh giá của các chuyên gia thì hội chứng này có liên quan đến một số yếu tố bao gồm di truyền, rối loạn điều hòa miễn dịch, những vấn đề sức khỏe trong quá trình mang thai, mẹ bầu thường xuyên tiếp xúc với các hóa chất độc hại,….Để cải thiện tốt cho trẻ bị tự kỷ thì cần phải kết hợp nhiều phương pháp hỗ trợ khác nhau, chẳng hạn như liệu pháp ngôn ngữ, liệu pháp hành vi, liệu pháp vận động, sử dụng thuốc kiểm soát triệu chứng hiệu quả.

Bên cạnh đó, các biện pháp can thiệp và giáo dục hành vi cũng đóng vai trò rất quan trọng. Trong các bằng chứng thực tế đã cho thấy rằng, những trẻ nhỏ mắc chứng tự kỷ đã nhận được nhiều lợi ích từ việc áp dụng tốt các biện pháp can thiệp tập trung để cải thiện khả năng giao tiếp, sự tương tác xã hội và những hành vi thách thức. Tuy nhiên, cũng có một số trẻ không may mắn khi áp dụng các phương pháp cải thiện này nhưng vẫn bị suy giảm đáng kể.

GS, TS Nguyễn Thanh Liêm cho biết: “Để tìm kiếm kết quả tốt hơn cho trẻ rối loạn phổ tự kỷ, các phương pháp điều trị thay thế và bổ sung đang được nghiên cứu”. Ông còn chia sẻ thêm “Vì liệu pháp tế bào gốc đã cho thấy nhiều hứa hẹn trong các thử nghiệm lâm sàng điều trị một số loại tình trạng thần kinh khác nhau như bại não, chấn thương não, tổn thương tủy sống, các nhà nghiên cứu đã đưa ra giả thuyết rằng nó cũng có thể hữu ích trong việc điều trị ASD”.

Trong một nghiên cứu gần đây, các nhà khoa học đã sử dụng một dòng chuột được lai tạo để tạo ra những triệu chứng giống với chứng tự kỷ. Kết quả cho thấy việc áp dụng phương pháp cấy tế bào gốc trung mô có khả năng làm giảm các hành vi khuôn mẫu, cải thiện hành vi xã hội. Qua đó cũng phần nào chứng minh được sự an toàn của liệu pháp này để tạo điều kiện tốt hơn cho các thử nghiệm tiếp theo đối với trẻ nhỏ.

Tuy vậy, GS, TS Liêm vẫn nhận thấy: “Trong khi báo cáo kết quả nhất quán về cơ bản, sự khác biệt vẫn còn xung quanh nguồn tế bào, cách chế biến, liều lượng và đường phân phối. Mục đích của nghiên cứu của chúng tôi là điều tra tính an toàn và kết quả lâm sàng của việc cấy ghép tế bào đơn nhân tủy xương tự thân (BMMNC) liều lượng cao kết hợp với can thiệp giáo dục”.

Để tiến hành thử nghiệm, các chuyên gia đã lựa chọn 30 trẻ em từ 3 đến 7 tuổi đã được chẩn đoán mắc phải chứng tự kỷ và có điểm đánh giá xếp vào mức độ nghiêm trọng. Mỗi trẻ sẽ được tiến hành cấy tế bào gốc thông qua hình thức tiêm. Các chuyên gia sẽ tiến hành tiêm vào khoảng giữa của đốt sống lưng thứ 4 và 5. Sau 6 tháng, liệu pháp này sẽ được tiếp tục thực hiện.

Sau khi thực hiện quá trình cấy ghép tế bào gốc ở ca đầu tiên thì hầu hết những người bệnh đều được trải qua tối thiểu 8 tuần can thiệp giáo dục theo Mô hình Denver Early Start. Đây là một chương trình được thực hiện dựa trên trò chơi đã được áp dụng phổ biến với mục đích kết hợp nhiều nguyên tắc phát triển và hành vi.

Sau đó, những đứa trẻ này sẽ được quan sát và đánh giá lại sau 6, 12 và 18 tháng. Các chuyên gia sẽ tiến hành so sánh điểm đánh giá CARS và VABS tại thời điểm ban đầu và hiện tại. Cho đến thời điểm này vẫn chưa có dấu hiệu của bất kì các tác dụng phụ gây bất lợi nào cho trẻ nhỏ.

Theo chia sẻ của GS, TS Nguyễn Thanh Liêm thì “Mặc dù tất cả những đứa trẻ tham gia vẫn thuộc mức độ nặng ở mức cơ bản sau khi được can thiệp hành vi với thời gian trung bình là 3,5 năm, nhưng nghiên cứu này đã cho thấy sự cải thiện về nhiều mặt sau khi ghép BMMNC kết hợp với can thiệp giáo dục”.

Với những thay đổi tích cực từ nghiên cứu thì số lượng người bệnh cần được hỗ trợ cũng giảm đi đáng kể, từ 28 còn 18 trẻ em. “Chúng tôi nhận thấy rằng những cải thiện dường như bị ảnh hưởng bởi điểm CARS ở thời điểm ban đầu. Những bệnh nhân có điểm CARS <49 lúc ban đầu cho thấy sự cải thiện tốt hơn những người có điểm CARS> 49 điểm. Điều này có nghĩa là những bệnh nhân có mức độ nghiêm trọng thấp hơn sẽ có kết quả tốt hơn sau khi cấy ghép. Chúng tôi cũng nhận thấy rằng thời gian theo dõi càng dài, mức độ nghiêm trọng của ASD càng thấp và trẻ em càng hoạt động tốt hơn” – chia sẻ từ GS, TS Liêm.

Theo từng mốc thời gian theo dõi, các chuyên gia nhận thấy sự cải thiện dần tăng lên đáng kể. Điều này cũng là một trong các minh chứng tích cực cho việc áp dụng phương pháp tế bào gốc trong việc điều trị lâu dài, bền vững. Tác giả của cuộc nghiên cứu cũng đã nói rằng “Nghiên cứu của chúng tôi cho thấy tầm quan trọng của việc cân bằng giữa nghiên cứu cơ bản và tính nghiêm ngặt của khoa học với việc sử dụng lòng trắc ẩn trong y học chuyển dịch (translational medicine)”.

Trong bài báo được công bố cũng đã chia sẻ rằng: “Mặc dù phương thức hoạt động của liệu pháp tế bào gốc vẫn chưa được hiểu rõ hoàn toàn, nhưng kết quả khả quan của thử nghiệm này là minh chứng cho tính an toàn và tính khả thi của việc áp dụng tế bào gốc để điều trị các bệnh chỉ có thể giảm nhẹ triệu chứng mà không có các lựa chọn điều trị”.

Sau khi tiến hành nghiên cứu, cả nhóm đã đưa ra kết luận: “Dựa trên cơ sở lý luận khoa học đúng đắn và tiến hành lâm sàng có trách nhiệm, chúng tôi tin rằng các thử nghiệm lâm sàng có đối chứng, mở rộng hơn sẽ cho thấy tiềm năng đầy đủ của liệu pháp tế bào gốc đối với chứng rối loạn phổ tự kỷ”.

Nếu so sánh với các nghiên cứu trước đây được thực hiện trên thế giới thì nghiên cứu của Vinmec vè điều trị tự kỷ bằng phương pháp cấy ghép tế bào gốc mang tính toàn diện hơn. Theo kết quả nhận được từ cuộc nghiên cứu này thì việc ghép tế bào gốc tự thân từ tủy xương với liều cao kết hợp cùng việc can thiệp giáo dục mang lại hiệu quả tốt và an toàn với trẻ nhỏ.

Theo báo cáo, thì trước khi tiến hành cấy ghép chỉ có khoảng 47% các trường hợp trẻ tự kỷ có ngôn ngữ nhưng sau khi tiến hành ghép thì tỉ lệ gia tăng đáng kể, lên đến 93%. Đồng thời, tỉ lệ trẻ em bị rối loạn tăng động cũng giảm mạnh đến gần 50%, số trẻ có thể đến trường mà không cần đến sự hỗ trợ đặc biệt cũng tăng cao. Ngoài ra, mức độ tự kỷ nặng của trẻ nhỏ cũng có dấu hiệu giảm xuống rõ rệt.

Như vậy có thể thấy, phương pháp cấy ghép tế bào gốc có thể chữa được tự kỷ. Tuy nhiên, khi nhận thấy trẻ có những dấu hiệu cảnh báo thì cha mẹ nên chủ động đưa con đến thăm khám trực tiếp tại các cơ sở chuyên khoa uy tín để được chẩn đoán, tư vấn cụ thể về những biện pháp can thiệp.

Có thể bạn quan tâm:

• Cảm xúc là gì? 8 Loại cảm xúc cơ bản của con người
• Chế Độ Ăn Uống, Dinh Dưỡng Cho Trẻ Bị Tự Kỷ
• Hướng dẫn chăm sóc trẻ tự kỷ đúng cách cha mẹ nên biết